Avapritinib

Gastrointestinale Stromatumoren (GIST) sind häufige Sarkome des Gastrointestinaltraktes, deren Therapie bis 2000 auf radikale Resektion beschränkt war. Die Entdeckung des c-kit-Protoonkogens ermöglichte neue Therapieansätze, insbesondere mit dem Tyrosinkinase-Hemmer Imatinib als Erstlinientherapie bei fortgeschrittenen Formen. Mutationen im KIT-Gen sind für die meisten GIST verantwortlich, wobei verschiedene Mutationen unterschiedliche Resistenzen gegen Therapien aufweisen. Seltener treten Mutationen im PDGFRA-Gen auf, die ebenfalls spezifische Therapieantworten zeigen. Bei bestimmten Resistenzen sind jedoch keine effektiven Therapieoptionen verfügbar.