Arzneimittel für seltene Erkrankungen

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Für Patienten mit seltenen Erkrankungen sind oft keine oder unzureichend wirksame Therapien verfügbar. Bei der Entwicklung von Arzneimitteln gegen diese Erkrankungen, den sogenannten Orphan Drugs, sollte der gleiche Anspruch an Qualität, Unbedenklichkeit und Wirksamkeit gelten wie bei herkömmlichen Medikamenten. Die Rekrutierung der notwendigen Patientenzahl für klinische Prüfungen gestaltet sich jedoch oft schwierig. Zudem können ethische Bedenken gegen randomisierte kontrollierte Studien sprechen, insbesondere wenn es keine anerkannte Standardtherapie gibt oder wenn es sich um lebensbedrohliche Erkrankungen handelt, bei denen vielversprechende Ergebnisse aus früheren Studien vorliegen. Die Entscheidung, inwieweit von wissenschaftlichen Standards abgewichen werden kann, muss klar und nachvollziehbar begründet werden. Beate Kern untersucht in ihrer Studie die Entscheidungen der European Medicines Agency von Januar 2011 bis Juni 2014 zu Zulassungsanträgen für Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen. Sie analysiert, inwieweit Studien mit hohem Evidenzlevel für diese Arzneimittel möglich sind und ob diese Evidenzlevel Einfluss auf die Zulassung, die Nutzenbewertung und die Preisverhandlungen haben. Der entwickelte Ansatz zur Analyse der Evidenzlevel und der Beobachtung der Preisentwicklung nach Markteinführung leistet einen wichtigen Beitrag zur Bewertung der Effektivität der frühen Nutzenbewertung und kann auf andere Arzneimitte